Therapie für unheilbare Kinderkrankheit in Sicht

Forschungsprojekt unter Federführung der Uni Kiel erhält rund sechs Millionen Euro – Universitätsmedizin Mainz beteiligt

29.12.2010

Die seltene Kinderkrankheit Alpha-Mannosidose verursacht beispielsweise Störungen der Geistesentwicklung oder Hörverlust, und sie ist mit einer geringen Lebenserwartung verbunden. Ein europäisches Forschungsteam unter Leitung des Biochemikers Professor Paul Saftig von der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel (CAU) – an dem auch die Universitätsmedizin Mainz beteiligt ist – entwickelt im Rahmen des Alpha-Man-Projekts eine Therapie, deren nächste Teststufe mit rund sechs Millionen Euro von der Europäischen Union gefördert wird. Damit können erstmals klinische Tests am Menschen durchgeführt werden. Die gefährliche Erbkrankheit Alpha-Mannosidose entsteht durch ein fehlendes Enzym, das krankhafte Ansammlungen von nicht abgebautem Zucker in Zellen verursacht. "Oft erscheinen die betroffenen Kinder bei der Geburt normal, aber ihr Zustand verschlechtert sich zunehmend, und es besteht bisher keine Möglichkeit, diese Entwicklung aufzuhalten", erklärt Projektleiter Saftig. "Die Therapie, die in unserem Projekt entwickelt wird, kann die Lebenserwartung und Lebensqualität entscheidend erhöhen." Das Alpha-Man-Projekt baut auf zwei früheren Projektphasen auf, in denen knapp zehn Jahre lang erst auf Molekülebene geforscht und zuletzt Studien mit Mäusen durchgeführt wurden. Aus diesen Projekten konnte das Enzym Lamazym hergestellt und zum therapeutischen Wirkstoff weiterentwickelt werden. Der Ansatz besteht darin, den neuen Wirkstoff in den Blutkreislauf des Patienten zu bringen. Dort wird es von den Zellen aufgenommen und kann so das fehlende Enzym ersetzen. Bisher verspricht diese Behandlungsmethode den meisten Erfolg. Eingebunden in das Forschungsprojekt ist auch die Abteilung für lysosomale Speicherkrankheiten des Zentrums für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Mainz („Villa Metabolica“). Unter der Leitung von Prof. Dr. Michael Beck ist die „Villa Metabolica“ damit erneut an der Entwicklung eines Medikamentes zur Behandlung einer seltenen Krankheit beteiligt. „An der geplanten Studie werden Patienten nicht nur aus Deutschland, sondern auch aus anderen europäischen Ländern teilnehmen“, betont Prof. Beck. Die klinischen Tests an Alpha-Mannosidose-Patienten sollen die Sicherheit und Effizienz der Methode beweisen. Sobald die dreijährige Testphase abgeschlossen ist, so hoffen die Forscherinnen und Forscher, könne die Behandlung allen Betroffenen zugänglich gemacht werden. Gleichzeitig könnten bei Erfolg grundlegende Erkenntnisse über andere neurodegenerative Krankheiten, also langsam fortschreitende Erkrankungen des Nervensystems, gewonnen werden.
Hintergrundinformationen:
Vorläufer von Alpha-Man war das von 2001 bis 2004 laufende und von der Europäischen Union mit 1,6 Millionen Euro unterstützte Projekt "Euroman" (Ein systematischer und multidisziplinärer Ansatz zur Erforschung und Therapierung der vererbten lysosomalen Speicherkrankheit Alpha-Mannosidose). Daran schloss sich das von 2006 bis 2009 laufende Hue-Man-Projekt an (Auf dem Weg zur Entwicklung einer wirksamen Enzymersatztherapie bei humaner Alpha-Mannosidose), für das insgesamt Mittel in Höhe von 3,2 Millionen Euro bereitgestellt wurden und an dem die Universitätsmedizin Mainz ebenfalls teilgenommen hat. Das Projekt ist eine Kooperation von Einrichtungen aus Deutschland, Dänemark, Belgien, England, Frankreich, Norwegen und Polen. Weitere Informationen:
www.alpha-man.eu Kontakt
Prof. Dr. Michael Beck
Villa Metabolica, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsmedizin Mainz
Telefon 06131  17-2398, Fax 06131  17-5672,
E-Mail: beck@kinder.klinik.uni-mainz.de, Internet: www.villa-metabolica.de Prof. Dr. Paul Saftig, Christian-Albrechts-Universität zu Kiel
Telefon: 0431 880-2216, E-Mail: psaftig@biochem.uni-kiel.de Pressekontakt
Dr. Renée Dillinger-Reiter, Stabsstelle Kommunikation und Presse Universitätsmedizin Mainz,
Telefon 06131  17-7424, Fax 06131  17-3496, E-Mail: pr@unimedizin-mainz.de Über die Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
Die Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz ist die einzige Einrichtung dieser Art in Rheinland-Pfalz. Mehr als 60 Kliniken, Institute und Abteilungen sowie zwei Einrichtungen der medizinischen Zentralversorgung – die Apotheke und die Transfusionszentrale – gehören zur Universitätsmedizin Mainz. Mit der Krankenversorgung untrennbar verbunden sind Forschung und Lehre. Rund 3.500 Studierende der Medizin und Zahnmedizin werden in Mainz kontinuierlich ausgebildet. Weitere Informationen im Internet unter www.unimedizin-mainz.de