Klinische Studien an der Universitätsmedizin Mainz

Neue Medikamente werden häufig zunächst für die sogenannten Volkskrankheiten wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Arthrose, Diabetes mellitus und Krebs entwickelt. Aufgrund der längeren Lebenserwartung steigt für jeden Menschen das Risiko, an einer dieser Volkskrankheiten zu erkranken. Dadurch entsteht zum einen ein wirtschaftliches Interesse der Pharmaindustrie, entsprechende Medikamente und wirksame Behandlungen für die breite Masse zu entwickeln. Zum anderen sind auch die Krankenkassen daran interessiert, dass wirkungsvolle Therapien für häufige Krankheiten auf den Markt gebracht werden, um die Kosten für das Gesundheitssystem zu senken.

Weniger häufige Krankheiten werden daher oft in nicht-kommerziellen Studien untersucht, die meist von Wissenschaftler:innen und Ärzt:innen veranlasst werden. Hierbei werden insbesondere auch wissenschaftliche Fragestellungen beantwortet oder bereits zugelassene Arzneimittel für ein neues Anwendungsgebiet getestet. Ziel ist es jedoch, die Patientenversorgung in allen medizinischen Bereichen kontinuierlich zu optimieren.

Bevor ein neuer Wirkstoff bzw. ein neues Medikament erstmalig bei Menschen eingesetzt wird, sind im Vorfeld über viele Jahre aufwendige Untersuchungen durchgeführt worden. So werden neue Wirkstoffe zum Beispiel in Zellkulturen oder in Tierversuchen getestet. Gleichzeitig wird nach möglichen Nebenwirkungen gesucht. Diese Untersuchungen werden sehr gründlich, gewissenhaft und verantwortungsbewusst durchgeführt, damit das Risiko für die Teilnehmenden und den Studienverlauf so gering wie nur möglich gehalten wird.

Neue Wirkstoffe werden meistens zunächst an gesunden Menschen, sogenannten Probanden, erprobt. Um die Verträglichkeit eines neuen Wirkstoffs zu ergründen, ist es wichtig, diesen an Gesunden zu testen. Die Dosierung und die Pharmakokinetik (Gesamtheit aller Prozesse, denen ein Arzneistoff im Körper unterliegt) sind bei dieser ersten Testphase besonders niedrig.

Ob Sie an einer klinischen Studie teilnehmen oder nicht, bleibt allein Ihre Entscheidung. Eine Teilnahme ist immer freiwillig und kann von Ihnen abgelehnt werden – ohne Nachteile für Ihre weitere Behandlung. Auch wenn Sie an einer klinischen Studie nicht mehr teilnehmen möchten, können Sie Ihre Zustimmung jederzeit ohne Angabe von Gründen und ohne Nachteile widerrufen. Denn: Grundsätzlich müssen alle Patient:innen unabhängig davon, ob sie an einer klinischen Studie teilnehmen oder nicht, immer die für sie optimale Behandlungsmöglichkeit erhalten. Dies ist in der „Deklaration von Helsinki“ des Weltärztebundes von 1964 für alle klinischen Studien festgelegt.

Das Risiko jeder Studie wird von unabhängigen Ethikkommissionen und Behörden geprüft und jedem Studienteilnehmenden vor der Einwilligung in die Studie ausführlich und allgemein verständlich erläutert. Im Mittelpunkt steht immer der Schutz des/der Patient:in, so dass strenge regulatorische Rahmenbedingungen für die Durchführung von klinischen Studien gelten.

Für die Aufstellung und Überprüfung der Einhaltung dieser Regularien sind in Deutschland die Behörden, so etwa das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), zuständig.

Vor allem zu Beginn der ersten Tests eines neuen Wirkstoffs gehen die Ärzt:innen sehr achtsam vor. Studienteilnehmende werden umfassend aufgeklärt, intensiv beobachtet und untersucht. Aufgrund der strengen Vorschriften und strikten Regelungen kommt es während klinischer Studien extrem selten zu Problemen.

Durchschnittlich dauert es von der Entdeckung eines Wirkstoffs bis zur Zulassung als Medikament mehr als zehn Jahre. Auf dem langen Weg dahin werden vier Phasen durchlaufen:

Phase 1:
Nach Wirkstoff-Tests mit Zellkulturen und anschließenden Tierversuchen wird der neue Wirkstoff erstmals an gesunden Menschen erprobt. Hat sich der Wirkstoff mit gesunden Testpersonen als gut verträglich erwiesen, erfolgen die ersten Tests mit Erkrankten, für die das Medikament eigentlich entwickelt wurde.

Phase 2:
Ärzte erproben an bis zu mehreren hundert Patient:innen die therapeutische Wirkung des neuen Wirkstoffs. Nebenwirkungen werden dokumentiert und Dosierungen austariert. Bleibt die gewünschte therapeutische Wirkung aus, wird meistens die Entwicklung abgebrochen. Bei erfolgreicher Anwendung folgt die nächste Test-Phase.

Phase 3:
In groß angelegten Phase-3-Studien wird die zuverlässige Wirksamkeit des Wirkstoffs an bis zu mehreren tausend Patient:innen belegt. Die Nebenwirkungen dürfen dabei nicht schwerer sein als der therapeutische Nutzen. Außerdem werden Wechselwirkungen mit anderen Wirkstoffen überprüft. Anschließend erfolgt die Beantragung zur Zulassung des Medikaments durch das entsprechende Pharmaunternehmen.

Phase 4:
Auch nachdem das neue Medikament auf dem Markt ist, steht es noch weiter unter Beobachtung. Im Fokus sind nun vor allem extrem seltene Nebenwirkungen, die bei weniger als einem von 10.000 Anwender:innen auftreten.

Die Kosten für klinische Studien sind tendenziell steigend. Auch bedarf es häufig einer jahrelangen Entwicklungszeit, bevor ein Medikament zugelassen wird. Zunächst muss eine aussichtsreiche Substanz identifiziert werden, die präklinisch untersucht wird, um deren pharmakologische und toxikologische Eigenschaften zu analysieren. Diese Untersuchungen gehen von Analysen in der Zellkultur bis zu Untersuchungen am Tier. Erst im Anschluss kann an einer kleineren Gruppe gesunder Proband:innen und später an einem Patientenkollektiv die Verträglichkeit und die Wirksamkeit der Substanz in mehreren klinischen Studien geprüft werden.

Die Kosten von ca. 1 Milliarde Euro beinhalten auch alle fehlgeschlagenen Projekte, die aus unterschiedlichen Gründen abgebrochen werden mussten. Schließlich führt von etwa 10.000 Substanzen aus der Forschung nur eine einzige zur Zulassung eines Medikaments.

Um den wissenschaftlichen und gesetzlichen Vorgaben einer klinischen Studie gerecht zu werden, müssen Ärzt:innen und Studienzentren besondere Herausforderungen meistern. Studienpatient:innen zu rekrutieren und zu betreuen, fordert einen beachtlichen Umfang an Vorbereitung, Koordination und Dokumentation und bedarf somit aufgrund des sehr hohen Qualitätsanspruchs einer klinischen Studie einer effektiven Organisation. Die Umsetzung einer klinischen Studie verlangt somit einen enormen Arbeitsaufwand, der adäquat vergütet wird. Diese Vergütung ermöglicht es, spezifisch für klinische Studien ausgebildetes Personal einzubinden und auch entsprechende Geräte vorzuhalten.

Für die Finanzierung von klinischen Studien gibt es unterschiedliche Möglichkeiten, die von einer Förderung durch öffentliche Mittel, zum Beispiel durch die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) bis hin zu industriellen Mitteln, so etwa durch die Pharmaindustrie, reichen. Die Verträge mit einem Pharmaunternehmen werden in der Regel mit dem jeweiligen Arbeitgeber, beispielsweise einer Universitätsklinik, und nicht mit dem/der Ärzt:in persönlich geschlossen. Auch muss die Höhe der Vergütung für die Tätigkeiten im Rahmen von klinischen Studien von der Ethikkommission für angemessen bewertet und insbesondere darauf geachtet werden, dass keiner der an einer Studie beteiligten Ärzt:innen Vorteile erlangt.

Informationen über laufende klinische Studien an der Universitätsmedizin Mainz erhalten Sie unter dem Menüpunkt „Klinische Studien“ oder direkt auf den jeweiligen Websites unserer Kliniken und Institute.

Bundesweit laufende Studien finden Sie auf der Website des Deutschen Registers Klinischer Studien (DRKS).