Grundsätzlich unterscheidet man zwischen Interventionellen Studien und Nicht-interventionellen Studien.

Interventionelle Studien

Diese Studien sind in der Regel Therapiestudien, bei denen eine neue Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel)Studien werden in vier Phasen eingeteilt.

Phase I-Studien und Phase II-Studien, Sie umfassen meist 10 bis 300 Teilnehmende. In der Phase II wird ein Medikament am Patient*innen eingesetzt und überprüft. Dabei geht es um die Dosisfindung. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit erhoben.

Phase III-Studien, in dieser Phase wird die Wirksamkeit und Verträglichkeit erhoben. 

Phase IV-Studien, Überwachung der therapeutischen Anwendung nach der Marktzulassung.

Nicht-interventionelle Studien

Bei den nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, findet keine gezielte Intervention (Behandlungen) statt. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Es gibt drei wichtige Studientypen:

- Fall-Kontroll-Studien vergleichen Patient*innen, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit Patient*innen, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Diese Studien sind retrospektiv (rückblickend). Die Auswertung basiert auf der Grundlage der bereits vorhandeneren Daten.

- Kohortenstudien beobachten Gruppen von Patient*innen, die eine Behandlung erhalten haben, hinsichtlich des Krankheitsverlaufs – also prospektiv (vorausschauend).

- Querschnittsstudien, diese erfassen die Daten zu einem bestimmten Zeitpunkt.