Der Fokus der wissenschaftlichen Aktivitäten der Arbeitsgruppen des Kinderonkologischen Zentrums liegt auf der Entwicklung personalisierter diagnostischer, therapeutischer und präventiver Precision Medicine-Konzepte in der Pädiatrischen Onkologie. Ein Schwerpunkt liegt dabei auf der Entwicklung neuartiger immuntherapeutischer Ansätze bei Krebserkrankungen im Kindesalter sowie deren Translation in die medizinische Versorgung. Innerhalb eines international wettbewerbsfähigen translationalen immunonkologischen Forschungsprogramms werden innovative Projekte in enger Kooperation mit lokalen (u.a. UCT Mainz, IZKS, TRON, FZI, IMB), nationalen und internationalen wissenschaftlichen (u.a. DKTK, GPOH, ITCC) und industriellen Partnern (u.a. BioNTech, Böhringer Ingelheim, Merck, Y-mAbs Therapeutics, AstraZeneca) umgesetzt.
Oberstes Ziel personalisierter Präzisionsmedizin ist es, vielversprechende präklinische Daten schnell und in einem hochgradig qualitätskontrollierten Rahmen als neue therapeutische Ansätze auch für ein pädiatrisches Patientenkollektiv mit fehlenden anderweitigen Therapieoptionen in die klinische Prüfung im Rahmen früher klinischer Studien zu translatieren. Um dies zu gewährleisten, wurde im Kinderonkologischen Zentrum ein umfassendes pädiatrisch-klinisches Studienzentrum einschließlich einer Phase l/ll-Studieneinheit etabliert, welches aktuell eines der großen klinischen Studienzentren des Universitären Centrums für Tumorerkrankungen (UCT Mainz) der Universitätsmedizin Mainz darstellt.
Das Kinderonkologische Zentrum ist sowohl in alters- und entitätenübergreifenden Basket- und Umbrella-Studien, als auch in nationalen und internationalen pädiatrischen Studien zu personalisierten, gezielten antineoplastischen Therapiestrategien mit Schwerpunkt innovative Immuntherapie aktiv und eng vernetzt.
Pädiatrischen Patientinnen und Patienten mit onkologischen und schweren hämatologischen Erkrankungen bieten wir im Kinderonkologischen Zentrum die Teilnahme an klinischen Studien an. Sie erhalten damit Zugang zu innovativen Diagnose- und Therapieverfahren, die über etablierte Therapiestandards hinausgehen. Eine Übersicht über laufende kinderonkologische Studien hält die GPOH (Gesellschaft für pädiatrische Onkologie und Hämatologie) auf ihrem Studienportal bereit. Ein Überblick über aktuelle Therapiestudien des UCT Mainz findet sich hier.
Einige kinderonkologische Patienten und Patientinnen erleiden trotz primär intensiver Therapieanstrengungen einen Rückfall. In diesen Situationen sind die Heilungschancen bislang oft eingeschränkt. Das kinderonkologische Zentrum und das UCT Mainz (Universitäres Centrum für Tumorerkrankungen) entwickeln hierfür translationale experimentelle klinische Studien der Phase I/II, um neue Therapieansätze zu erproben. Dank großer Entwicklungen in den Bereichen Tumordiagnostik, zielgerichtete Medikamente und immuntherapeutische Therapieverfahren können wir diesen Patientinnen und Patienten in Zukunft neue Hoffnung geben.
Die translationale pädiatrische Onkologie im Kinderonkologischen Zentrum Mainz „übersetzt“ präklinisch gewonnene Informationen aus unser Laborforschung in innovative individualisierte Behandlungskonzepte für Kinder mit malignen Erkrankungen. Im Fokus steht die Translation von neuen Forschungsergebnissen in frühe klinische Studien. Dies ist besonders für Patienten und Patientinnen relevant, bei denen etablierte Therapiemöglichkeiten bereits ausgeschöpft sind. Unsere kleinen Patienten und Patientinnen erhalten über diesen Weg Zugang zu neuen, zielgerichteten Therapieoptionen.
Zielgerichtete, individualisierte Medikamente und immuntherapeutische Therapieverfahren ergeben neue Therapieoptionen, die in der frühen klinischen Erprobung in sogenannten frühe Phase klinischen Studien zum Einsatz kommen.
Am Kinderonkologischen Zentrum Mainz führen wir in Kooperation mit Partnern des UCT Mainz und Partnern aus dem Phase I/II Netzwerk Südwest folgende Phase I/II-Studien durch:
Kooperationspartner:
Innovative Therapies for Children with Cancer in Europe (ITCC) https://www.itcc-consortium.org/itcc-clinical-trial-committee.php
Kinder und Erwachsene, bei denen ein Hochrisiko-Neuroblastom mit primär refraktär Situation diagnostiziert wurde oder bei denen ein unvollständiges Ansprechen auf die Behandlung im Knochen und / oder Knochenmark besteht, werden bis zu 101 Wochen mit Naxitamab und Granulozyten-Makrophagen-Kolonie stimulierendem Faktor (GM-CSF) behandelt. Naxitamab, auch bekannt als hu3F8, ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper gegen GD2, der im Vergleich zu Dinutuximab eine deutlich höhere Affinität zu dem Zielmolekül GD2 aufweist. Erste klinische Daten zeigen gute Ergebnisse für Therapieansprechen und Langzeitüberleben.
Als erstes Zentrum in Deutschland führt das Kinderonkologische Zentrum seit Anfang 2021 diese neue Generation der GD2-Antiköpertherapie im Rahmen einer internationalen multizentrischen klinischen Phase II-Immuntherapie-Studie bei pädiatrischen Neuroblastomen durch.
Weitere Informationen finden sich im Studienregister. Die Studie ist bei den "U.S. National Institutes of Health" (ClinicalTrials.gov) unter NCT03363373 registriert.
Kooperationspartner:
Y-mAbs Therapeutics, Inc. https://ymabs.com/
Im Rahmen einer offenen multizentrischen Phase-I-Studie erfolgt die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit der Therapie mit Olaparib bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten. Eingeschlossen werden Kinder und Jugendliche in einem Alter von ≥ 6 Monaten bis <18 Jahren Alter mit rezidivierten oder refraktären soliden oder primären ZNS-Tumoren (ausgenommen lymphoide Malignome), bei denen alle Standardtherapieoptionen ausgeschöpft sind.
Weitere Informationen finden sich im Studienregister. Die Studie ist bei den "U.S. National Institutes of Health" (ClinicalTrials.gov) unter NCT04236414 registriert.